Від лабораторії до ринку: як комерціалізація біомедичних інновацій рятує життя та формує майбутнє охорони здоров’я. Досвід Австрії

04 лютого 2025 р. 17:19

04 лютого 2025 р. 17:19

Люди щодня користуються результатами біомедичних розробок: це можуть бути ліки, вакцини чи медичні прилади. Втім, перш ніж експериментальні препарати потрапляють на полиці аптек, минають роки наполегливих досліджень у наукових інститутах і компаніях. У цій статті я наведу декілька прикладів того, як академічні дослідження перетворюються на реальні продукти, розповім про приватно-державну співпрацю, а також про механізми комерціалізації розробок на прикладі Австрії, де й працюю у сфері біомедичних досліджень.

Cкладні розробки, що рятують життя

За кожною терапевтичною молекулою або технологією стоїть багаторічна «детективна» історія.

Одним із прикладів цього є нусінерсен ( Spinraza®). Це перший медикамент , який компенсує генетичний дефект у людей зі спінальною м’язовою атрофією (СМА). Дефект гена SMN1 , що спричиняє СМА, відкрили 1995 року, а механізм, який дав змогу створити такі препарати, описали 2002-го. Клінічні випробування спінрази почалися 2011-го, а вже за п’ять років її схвалили регулятори. Нині понад 13 тисяч пацієнтів із СМА отримали лікування, яке врятувало їм життя.

Ще один приклад — пембролізумаб (Keytruda®), піонер серед інгібіторів білку PD-1, який застосовується в імунотерапії деяких онкологічних хвороб. Злоякісні клітини можуть пристосуватися ефективно активовувати PD-1 на поверхні певних Т-клітин, уникаючи в такий спосіб імунної відповіді. Блокуючи PD-1 за допомогою антитіл, пембролізумаб позбавляє пухлину цієї переваги. Цей механізм уперше описав колектив дослідників із Кіото 1992 року, а майже за 10 років було заповнено патент на антитіла для блокування PD-1. Іще за десятиліття препарат на основі таких антитіл — пембролізумаб — схвалили в США для лікування раку шийки матки. Нині цей та інші препарати групи імунотерапії є стандартом лікування різних видів пухлин.

Створення таких складних ліків — робота багатьох колективів, а іноді й поколінь дослідників, а сукупна вартість розробки одного нового препарату може сягати 2,8 млрд дол.

Як поєднуються державне та приватне фінансування

Лікування завжди потребує чиєїсь оплати, незалежно від того, будуть це витрати пацієнтів, держави чи приватних фондів. Двоє дослідників із Гарвардської медичної школи проаналізували джерела фінансування запатентованих препаратів, схвалених Управлінням із контролю над продуктами та ліками США протягом десятиліття. З’ясувалося, що лише чверть із них мала державну підтримку. Державні кошти переважно спрямовувалися на доклінічні дослідження.

У вартість ліків входять не лише витрати, пов’язані з виробництвом і маркетингом, а й дослідницькі витрати та інвестиції в подальші розробки. Загалом ці розробки можуть мати різні джерела фінансування, які переважно мають два напрями: загальне фінансування й те, яке має на меті привести науковий продукт на ринок.

Науку «в широкому сенсі» фінансують державні та наднаціональні агенції: NIH (США), рамкові програми ЄС, національні академії наук, фонди. Водночас і приватний капітал інвестує в такі дослідження. Так, у R&D-підрозділі Genentech (США) описали, що блокування білку HER2 у клітинах раку молочної залози, де його продукція збільшена, пригнічує їх ріст, що дало змогу надалі використовувати ці знання для розроблення таргетної терапії. Компанія GlaxoSmithKline (Велика Британія) заснувала відкриту лабораторію для дослідження тропічних хвороб, де будь-який науковець може запропонувати свій проєкт. Завдяки цьому вдалося з’ясувати нові аспекти взаємодії малярійного плазмодія та збудника туберкульозу з клітинами людини. Компанії Enamine (Україна) та Boehringer Ingelheim (Німеччина) діляться структурами своїх сполук для комп’ютерного моделювання, щоб пришвидшити розроблення нових терапій.

Фінансування для комерціалізації зазвичай походить від приватних фондів і державних агенцій. У США значну частку має венчурний капітал: 2023 року він приніс біотехнологічним компаніям близько 23 млрд дол. (40% усіх інвестицій у сектор). У ЄС ця цифра набагато нижча: приблизно 1 млрд євро, або 9% загального обсягу. Частина коштів у ЄС надходить від державних агенцій на кшталт Австрійської агенції з просування розробок (FFG). Є світові біотех-кластери, в яких науковці мають доступ до бізнес-інкубаторів, акселераторів, менторських програм і місцевих податкових пільг. Найвідомішими в біотеху традиційно є Бостон, окремі метрополії Каліфорнії, Токіо, Сеул, Базель, Нью-Йорк, Лондон, Париж та Амстердам. Успішність вкладених коштів зазвичай визначається тим, чи вдається створити компанію, наскільки вона життєздатна, та фінансовими показниками. На певному етапі її науковий персонал фактично робить те саме, що й у звичайних лабораторіях, — перевіряє гіпотези, але в ринкових умовах.

Ринок і наука в Австрії

В Австрії діє певний формат співфінансування прикладних досліджень, який можна адаптувати в будь-якій країні: половину коштів надає держава, а половину — індустрія. Така схема дає академічним лабораторіям доступ до індустріальних розробок і водночас стимулює наукові відкриття з біомедичним застосуванням. Компанії ж отримують подвоєння фінансування проєкту за рахунок державних фондів, а також доступ до унікальної дослідницької інфраструктури (університетських клінік, центрів зі спеціалізованим обладнанням тощо). В Австрії така програма має назву Лабораторія імені Крістіана Доплера (нім. Christian Doppler Forschungsgesellschaft), яка фінансується коштом декількох міністерств. Упродовж п’яти років я очолював робочий пакет у такому партнерстві, присвяченому фіброзу печінки й портальній гіпертензії . І хоча це була колаборація з фармацевтичною компанією для потенційної терапії, в межах партнерства ми опублікували багато наукових робіт із відкритим доступом.

Є школи для дослідників, яким цікава комерціалізація результатів, наприклад, австрійська Xbio. На нашому курсі 2024 року одна з учасниць школи вдосконалила свій проєкт і ще до випуску отримала фінансування від австрійської агенції FFG для запуску компанії (новий медичний пристрій для внутрішньокісткового доступу). Чимало контенту на таких школах присвячено загальним питанням: що таке cashflow та EBITDA, які бувають форми власності й реєстрації компаній тощо — тобто те, про що можна дізнатися в українських бізнес-школах. А ось заради чого варто їхати на закордонне навчання — на таких програмах є можливість спілкуватися й вчитися з тими, кому вдалося запустити успішний біотехнологічний бізнес; або ж не вдалося, й навчитися на їхніх помилках.

Оскільки я працював у Центрі молекулярної медицини Австрійської академії наук, мене надихає певна історія звідти. Команда під керівництвом наукового директора центру, професора Джуліо Суперті-Фурги, розробила й запатентувала метод під назвою «фармакоскопія». Це — метод високопропускної мікроскопії поодиноких клітин із використанням машинного навчання, який дає змогу тестувати вплив великої бібліотеки сполук на злоякісні клітини. Згодом навколо цієї технології заснували компанію AllCyte , яка працювала на ринку персоналізованої медицини й провела успішне клінічне дослідження на пацієнтах із лейкеміями, для яких не залишилося рекомендованих терапевтичних опцій. Пізніше AllCyte були викуплені більшою Excientia, а їхня технологія й далі розвивається як в академічному оточенні, так і для нових терапій злоякісних пухлин.

Чи втрачаємо науку в індустрії? Дослідники, котрі виходять за межі лабораторій

Науковці не припиняють бути науковцями, якщо працюють у компаніях, стартапах, фондах, державних агенціях тощо. На одному із заходів у Відні мені вдалося поспілкуватися на тему кар’єрного розвитку з Крістофом Губером, лікарем-дослідником в області імуноонкології та співзасновником компанії BioNTech. Ця розмова призвела до рефлексії, що люди, які присвячують кар’єру трансферу розробок у «реальний світ», в умови ринкової економіки, так само залишаються допитливими ентузіастами. Справді, займаючи провідні позиції в індустрії, фахівці рідко продовжують тримати в руках піпетку й робити експерименти. Так само як не роблять цього керівники великих академічних груп, бо інвестують свій робочий час у менеджмент групи та залучення нових грантів.

В Україні вже є структури, здатні стати платформою для комерціалізації розробок. Це — офіси з трансферу технологій (наприклад, такий у Київському академічному університеті), а також бізнес-школи, куди можна залучати представників українського біотех- та фармбізнесу. Ключове — не створювати хибної ілюзії, замикаючись у власному мікрокосмі. Описані тут приватно-державні партнерства зазвичай простягаються далеко за межі державних кордонів й не роблять ставки на «власний шлях» та ізольовану науку. Звісно, все це за умови, що всередині кожної системи є сильні фільтри від імітації науки, — інакше не інтегруватися в щось більше.

Нехай в Україні й немає вікової традиції розбудови бізнесів і корпорацій, але зробити зусилля й інтегруватися у глобальні ринки, зокрема з боку біотехнологій та deep-tech стартапів — шлях не програти в грі, якою є економіка знань.

Політика