Експертка Ганна Лобода пояснює, чому дизайн протоколу — це фундамент успішного клінічного дослідження

19 лютого 2026 р. 22:57

19 лютого 2026 р. 22:57

Ганна Лобода, старший менеджер з клінічних операцій із понад 20-річним досвідом, супроводжувала виконання близько сотні протоколів клінічних досліджень.

Вона розповіла нам, що кожне клінічне дослідження починається з протоколу — документа, який визначає всі аспекти випробування від того, хто може брати участь, до методів оцінки ефективності препарату. Близько 40% клінічних досліджень не досягають запланованих показників через проблеми з дизайном протоколу, що призводить до затримок на роки та втрат мільйонів доларів.

За міжнародними оцінками, проблеми з дизайном протоколу входять до найпоширеніших причин затримок і провалів клінічних досліджень у США та Європі. Саме тому регуляторні органи, зокрема FDA та EMA, дедалі більше уваги приділяють якості протоколу ще до старту дослідження, розглядаючи його як ключовий інструмент управління ризиками.

Три стовпи успішного протоколу

«Дизайн протоколу визначає логіку, послідовність і наукову якість клінічного дослідження», — зазначає Ганна.

За її словами, протокол має відповідати трьом фундаментальним вимогам:

• Кожне рішення базується на попередніх дослідженнях та біологічних механізмах.
• Якщо критерії включення занадто жорсткі, набір пацієнтів розтягнеться на роки.
• Всі параметри ефективності мають бути чітко визначені та можливі для об'єктивної оцінки.

Як пояснює Ганна, успішний протокол балансує між науковою чистотою та практичною реалізацією. Ідеальні умови лабораторії неможливо повторити в реальній клініці, тому протокол має враховувати доступність обладнання, кваліфікацію персоналу та особливості популяції пацієнтів у різних регіонах.

Проаналізувавши близько сотні протоколів за понад 20 років, Ганна виробила практичне розуміння того, які елементи дизайну дослідження створюють операційні ризики. Вона розпізнає надмірні критерії включення, нереалістичні вимоги до дослідницьких центрів та процедури, які ускладнюють виконання протоколу.

Критерії відбору: де проходить межа?

Inclusion criteria (критерії включення) визначають, хто може брати участь у дослідженні: вік, діагноз, стадія захворювання. Exclusion criteria (критерії виключення) описують умови, за яких пацієнт не може розглядатися як учасник: супутні захворювання, прийом певних медикаментів, відхилення лабораторних показників.

«Некоректно сформульовані критерії включення та виключення є однією з найпоширеніших причин невдач досліджень», — підкреслює Ганна.

Коли обмеження стають пасткою?

За спостереженнями Ганни, найпоширенішою помилкою є надмірно обмежувальні критерії. Наприклад, дослідження кардіологічного препарату виключає пацієнтів із діабетом, хоча ці захворювання часто супроводжують одне одного. У результаті набір займає вдвічі більше часу, а результати важко застосувати в реальній практиці.

Протилежна проблема — занадто широкі критерії. Експертка додає, що у випадках, коли в дослідження включають пацієнтів на різних стадіях захворювання, препарат може показати ефективність лише для певної підгрупи, але це загубиться у загальній статистиці.

У 2011–2012 роках Ганна Лобода керувала командами в дев’яти країнах у масштабному міжнародному психіатричному дослідженні великого депресивного розладу (MDD), що загалом охоплювало понад 30 держав. Дизайн протоколу був розроблений американським спонсором із фокусом на вимоги локальних етичних комітетів США (IRB), без урахування регуляторних та етичних практик більшості європейських країн. Один із ключових критеріїв включення містив невизначеність щодо централізованої оцінки шкали Hamilton Depression Rating Scale (HAM-D/HDRS), що призвело до відмови більшості європейських етичних комітетів у погодженні протоколу. У результаті європейські країни розпочали дослідження із затримкою майже на 6–9 місяців від запланованих термінів, що суттєво загальмувало глобальний старт проєкту. За участі Ганни було ініційовано перегляд цього критерію, після чого спонсор вніс поправку до протоколу, яка чітко регламентувала процедуру оцінювання, що дозволило розблокувати погодження, прискорити запуск у Європі та відновити загальний таймлайн дослідження.

Drop-out: чому пацієнти йдуть?

Drop-out (вибування) — це коли пацієнт припиняє участь до завершення дослідження. Високий рівень вибування загрожує валідності результатів.

У 2020 році команда CRA під керівництвом Ганни працювала над дослідженням, де початковий протокол вимагав візитів кожні два тижні протягом року. За словами Ганни, прогнозований drop-out становив понад 30%. Після перегляду частину оцінок перенесли на телемедичні консультації, візити стали щомісячними. Це знизило drop-out до 15% без втрати якості даних.

Поширені помилки, які коштують мільйони

№1. Ігнорування регіональних відмінностей .

Протокол, розроблений у США, може передбачати діагностичне обладнання, недоступне в інших країнах, локальні стандарти медичної допомоги, які не збігаються з практикою в інших регіонах, або процедури, схвалені етичними комісіями США, але неприйнятні для європейських або азійських регуляторів. Це призводить до затримок у запуску центрів або неможливості їх участі в дослідженні.

№2. Нереалістичні очікування щодо набору .

Як зазначає Ганна, якщо захворювання рідкісне або критерії жорсткі, навіть великі центри набирають одного-двох пацієнтів на рік. Плани, які ігнорують цю реальність, приречені на провал.

№3. Надмірне навантаження на пацієнтів .

Протоколи іноді вимагають десятків лабораторних тестів та довгих опитувальників на кожному візиті. Пацієнти, особливо літні або з важкими захворюваннями, не витримують такого темпу і вибувають.

Підбиваємо підсумки з Ганною Лободою

Спираючись на досвід роботи з міжнародними дослідженнями, Ганна ділиться практичними спостереженнями, які допомагають уникати помилок ще на етапі дизайну протоколу:

«Будь-яке клінічне дослідження має починатися з чіткої відповіді на запитання: що саме ми хочемо довести, для кого і за якими критеріями це буде переконливо для регулятора. Ще на етапі протоколу важливо залучати клініцистів, адже саме вони першими бачать, де дизайн виглядає добре на папері, але не працюватиме в реальній практиці. Гнучкі, адаптивні протоколи дозволяють реагувати на проміжні дані, не втрачаючи наукової строгості, а пілотне тестування допомагає виявити слабкі місця ще до старту дослідження. Я б радила враховувати реальні умови роботи клінік, тому що це економить час і ресурси. І, зрештою, кожне ключове рішення має бути задокументоване та науково обґрунтоване, адже саме ці аргументи доводиться пояснювати регуляторам», — підсумовує Ганна.

Цей матеріал має виключно інформаційний характер і не містить порад, які можуть вплинути на ваше здоров'я. Якщо ви маєте проблеми, зверніться до фахівця. САМОЛІКУВАННЯ МОЖЕ БУТИ ШКІДЛИВИМ ДЛЯ ВАШОГО ЗДОРОВ’Я

Політика