У МОЗ закупили дев’ять інноваційних препаратів для пацієнтів із рідкісними й тяжкими захворюваннями

13 листопада 2025 р. 16:41

13 листопада 2025 р. 16:41

У листопаді Медичні закупівлі України уклали нові договори керованого доступу (ДКД) на постачання дев’яти інноваційних лікарських засобів для пацієнтів із рідкісними й тяжкими захворюваннями.

Закупівлі охоплюють як нові препарати, які раніше не постачалися в Україну, так і ті, що вже закуповувалися (договори на них були оновлені на новий трирічний термін), повідомили у МОЗ .

Постачання лікарських засобів триватиме до кінця 1 кварталу 2026 року. Зокрема, МЗУ вперше закупили брентуксимаб ведотин, що застосовується для лікування пацієнтів із CD30-позитивними формами лімфом, зокрема лімфоми Ходжкіна та системної анапластичної великоклітинної лімфоми, які належать до агресивних типів онкогематологічних захворювань.

Ці хвороби вражають лімфатичну систему, характеризуються складним перебігом і високим ризиком рецидиву, тому потребують інтенсивного та таргетного лікування.

Разом з цим МЗУ переуклали договори на закупівлю ще восьми препаратів, які вже закуповувались у попередні роки. Серед них:

Препарати компанії Takeda:

• Антиінгібіторний коагулянтний комплекс – застосовується для дорослих та дітей з інгібіторною формою гемофілії типу А або В з інгібіторами до факторів згортання крові. Це рідкісний спадковий розлад згортання крові, за якого організм не утворює необхідні фактори згортання, що призводить до тривалих або спонтанних кровотеч, які можуть бути небезпечними для життя.

• Ідурсульфаза – застосовується для пацієнтів з мукополісахаридозом ІІ типу (синдромом Хантера) — рідкісним генетичним захворюванням, спричиненим дефіцитом ферменту ідуронатсульфатази. Через це в організмі накопичуються глікозаміноглікани (складні цукри), внаслідок чого уражаються серце, дихальна система, опорно-руховий апарат і нервова система, що поступово погіршує якість та знижує тривалість життя.

• Інгібітор С1-естерази людини – застосовується для дорослих і дітей із спадковим ангіоневротичним набряком. Це рідкісне генетичне захворювання, що викликає раптові та болісні набряки різних частин тіла, зокрема обличчя, кінцівок, шлунково-кишкового тракту та дихальних шляхів, які можуть загрожувати життю.

• Велаглюцераза альфа – застосовується для лікування пацієнтів із хворобою Гоше 1 типу. Це спадкове метаболічне захворювання, при якому через дефіцит ферменту глюкоцереброзидази в клітинах організму накопичується жироподібна речовина глюкоцереброзид, що призводить до збільшення печінки й селезінки, анемії, кісткових уражень, зниження якості життя та інвалідизації.

Антиінгібіторний коагулянтний комплекс – застосовується для дорослих та дітей з інгібіторною формою гемофілії типу А або В з інгібіторами до факторів згортання крові. Це рідкісний спадковий розлад згортання крові, за якого організм не утворює необхідні фактори згортання, що призводить до тривалих або спонтанних кровотеч, які можуть бути небезпечними для життя.

Ідурсульфаза – застосовується для пацієнтів з мукополісахаридозом ІІ типу (синдромом Хантера) — рідкісним генетичним захворюванням, спричиненим дефіцитом ферменту ідуронатсульфатази. Через це в організмі накопичуються глікозаміноглікани (складні цукри), внаслідок чого уражаються серце, дихальна система, опорно-руховий апарат і нервова система, що поступово погіршує якість та знижує тривалість життя.

Інгібітор С1-естерази людини – застосовується для дорослих і дітей із спадковим ангіоневротичним набряком. Це рідкісне генетичне захворювання, що викликає раптові та болісні набряки різних частин тіла, зокрема обличчя, кінцівок, шлунково-кишкового тракту та дихальних шляхів, які можуть загрожувати життю.

Велаглюцераза альфа – застосовується для лікування пацієнтів із хворобою Гоше 1 типу. Це спадкове метаболічне захворювання, при якому через дефіцит ферменту глюкоцереброзидази в клітинах організму накопичується жироподібна речовина глюкоцереброзид, що призводить до збільшення печінки й селезінки, анемії, кісткових уражень, зниження якості життя та інвалідизації.

Препарати компанії Sanofi:

• Ларонідаза – застосовується для пацієнтів з мукополісахаридозом І типу. Це рідкісне прогресуюче генетичне захворювання, викликане дефіцитом ферменту альфа-ідуронідази. Це призводить до накопичення глікозаміногліканів у клітинах та органах, що спричиняє незворотне ураження практично всіх систем організму, включно з опорно-руховою, серцево-легеневою системами та, у тяжких випадках, нейродегенерацію.

• Алглюкозидаза альфа – застосовується для пацієнтів із хворобою Помпе. Це тяжке, прогресуюче спадкове захворювання, що виникає через дефіцит ферменту альфа-глюкозидази (або кислої мальтази), що відповідає за розщеплення глікогену. Накопичення глікогену в клітинах м'язів та нервової системи призводить до пошкодження тканин, особливо сильно страждають скелетні м'язи та серцевий м'яз (кардіомегалія).

• Іміглюцераза – застосовується для пацієнтів із хворобою Гоше. Це спадкове метаболічне захворювання, при якому через дефіцит ферменту глюкоцереброзидази в клітинах організму накопичується жироподібна речовина глюкоцереброзид, що призводить до збільшення печінки й селезінки, анемії, кісткових уражень, зниження якості життя та інвалідизації.

• Агалсидаза бета – призначено для пацієнтів із хворобою Фабрі. Це рідкісне спадкове захворювання, спричинене дефіцитом ферменту альфа-галактозидази А. Це призводить до накопичення глікосфінголіпідів в клітинах багатьох органів, зокрема нирок, серця, головного мозку та шкіри, що викликає хронічний біль, ураження нирок, інсульти тощо.

Ларонідаза – застосовується для пацієнтів з мукополісахаридозом І типу. Це рідкісне прогресуюче генетичне захворювання, викликане дефіцитом ферменту альфа-ідуронідази. Це призводить до накопичення глікозаміногліканів у клітинах та органах, що спричиняє незворотне ураження практично всіх систем організму, включно з опорно-руховою, серцево-легеневою системами та, у тяжких випадках, нейродегенерацію.

Алглюкозидаза альфа – застосовується для пацієнтів із хворобою Помпе. Це тяжке, прогресуюче спадкове захворювання, що виникає через дефіцит ферменту альфа-глюкозидази (або кислої мальтази), що відповідає за розщеплення глікогену. Накопичення глікогену в клітинах м'язів та нервової системи призводить до пошкодження тканин, особливо сильно страждають скелетні м'язи та серцевий м'яз (кардіомегалія).

Іміглюцераза – застосовується для пацієнтів із хворобою Гоше. Це спадкове метаболічне захворювання, при якому через дефіцит ферменту глюкоцереброзидази в клітинах організму накопичується жироподібна речовина глюкоцереброзид, що призводить до збільшення печінки й селезінки, анемії, кісткових уражень, зниження якості життя та інвалідизації.

Агалсидаза бета – призначено для пацієнтів із хворобою Фабрі. Це рідкісне спадкове захворювання, спричинене дефіцитом ферменту альфа-галактозидази А. Це призводить до накопичення глікосфінголіпідів в клітинах багатьох органів, зокрема нирок, серця, головного мозку та шкіри, що викликає хронічний біль, ураження нирок, інсульти тощо.

Довідково. Механізм керованого доступу (Managed Entry Agreements, ДКД) МЗУ використовують із 2022 року для закупівель дороговартісних інноваційних лікарських засобів.

Цей механізм дозволяє закуповувати інноваційні препарати за справедливими цінами, прийнятними для державного бюджету. Завдяки конфіденційним домовленостям із виробниками держава може забезпечити пацієнтів найсучаснішими методами лікування набагато швидше. У багатьох випадках вдається знизити ціну препарату в кілька разів.

Нагадаємо , в Україні з’являться три нові інноваційні препарати для лікування онкологічних захворювань.

Коротко про нові препарати:

• Палбоцикліб – інноваційний препарат для лікування поширеного (місцеворозповсюдженого чи метастатичного) раку молочної залози у жінок у фазі постменопаузи. Буде доступний пацієнткам з HR(+), HER2(-) пухлиною, які раніше не отримували лікування через метастази та не мають небезпечного для життя вісцерального ураження.

• Інотузумаб озогаміцин – таргетний препарат проти гострого лімфобластного лейкозу у дорослих, який дає шанс на підготовку до пересадки кісткового мозку та ремісію.

• Гемтузумаб озогаміцин – сучасний препарат для лікування гострого мієлоїдного лейкозу у дорослих, який у поєднанні з хіміотерапією підвищує ефективність лікування.

Волинські