Вчені відкрили шлях до генної терапії без трансплантації

Категорії

Світ Економіка Війна Технології Наука Авто Спорт Здоров'я Шоу-Бізнес Пізнавально Політика

Вінницькі Волинські Дніпровські Донецькі Житомирські Закарпатські Запорізькі Івано-Франківські Київські Кропивницькі Кримські Луганські Львівські Миколаївські Одеські Полтавські Рівненські Сумські Тернопільські Харківські Херсонські Хмельницькі Черкаські Чернігівські Чернівецькі

Погода

Київ

вологість:

тиск:

вітер:

Погода на 10 днів від sinoptik.ua

Вчені відкрили шлях до генної терапії без трансплантації

05 червня 2025 р. 20:40

05 червня 2025 р. 20:40

Нове дослідження відкриває перспективу безтрансплантаційної генної терапії, націленої безпосередньо на кровотворні стовбурові клітини в ранній післяпологовий період.

Група дослідників з Інституту генної терапії Сан-Раффаеле-Телетон (SR-Tiget) визначила унікальне вікно часу після народження , коли гемопоетичні стовбурові клітини (HSPC) циркулюють у крові в підвищеній кількості. Це дозволяє вводити гени in vivo — тобто безпосередньо в організм, уникаючи хіміотерапії та трансплантації. За словами д-р Мікели Мілані, «у цей момент до клітин легко дістатися векторами, введеними внутрішньовенно» . Такий підхід потенційно змінює парадигму лікування низки спадкових захворювань крові.

Дослідження підтвердило ефективність нового методу на моделях трьох рідкісних захворювань: ADA-SCID, остеопетрози та анемії Фанконі. В усіх випадках спостерігалося помітне терапевтичне покращення , включаючи відновлення кровотворення і продовження життя. «Ці результати відтворюють ефект генної терапії у людей», — підкреслює д-р Алессіо Канторе. Експерименти з анемією Фанконі провели разом із науковцями з Мадрида — Паулою Ріо та Хуаном Буереном.

Важливо, що на людях також було виявлено циркулюючі HSPC у перші місяці життя, що підтверджує актуальність гіпотези. Використання мобілізуючих препаратів, таких як G-CSF та Plerixafor, дозволило розширити часові межі для терапії . «Це вікно можливостей, хоч і коротке, але реальне», — наголошує Канторе, підкреслюючи потенціал терапії для таких станів, як тяжкі імунодефіцити.

Попри обмежену ефективність у порівнянні з ex vivo методами, новий підхід є менш інвазивним і економічнішим. Професор Луїджі Налдіні зазначає: «У новонароджених клітини не лише численні, а й більш чутливі до переносу генів» . Майбутні дослідження зосередяться на біологічних механізмах цієї чутливості та можливості її активації в дорослих.