Знайдено рецептор, що може змінити лікування мутацій

16 липня 2025 р. 21:19

16 липня 2025 р. 21:19


Австралійські вчені виявили новий клітинний рецептор AAVR2, який відкриває шлях до точнішої та безпечнішої генної терапії тяжких спадкових захворювань.

Дослідники з Інституту Сторіччя та Університету Сіднея повідомили про відкриття рецептора AAVR2 , який віруси генної терапії використовують для проникнення в клітини людини . «Це відкриття дозволяє створити нові стратегії доставки терапевтичних генів із меншою дозою вірусного носія» , – пояснив д-р Біджай Дунджел . Це важливо для зниження імунної реакції та потенційних ускладнень, що спостерігаються при високих дозах.

Дослідження базувалося на експериментах із клітинами людини з використанням сучасних методів молекулярної біології. Вчені модулювали зв’язування AAV з AAVR2 та створили мініатюрну версію рецептора , яка значно підвищила ефективність доставки генів. «Це новий рівень точності для генної терапії» , – додав д-р Чарльз Бейлі .

Цей підхід потенційно покращить лікування хвороб, таких як м’язова дистрофія Дюшена, хвороба Помпе та гемофілія . Модулювання рецептора AAVR2 може дозволити адаптувати віруси до індивідуальних потреб пацієнта, зменшуючи ризики й витрати. «Ці результати закладають основу для розробки нового покоління терапевтичних вірусів» , – підсумували автори.

Дослідження рецензоване , опубліковане в журналі Cell та підтримане національними та міжнародними фондами, серед яких NHMRC, NSW Health і Tour de Cure.

Знайдено рецептор, що може змінити лікування мутацій

Джерело: cikavosti.com (Наука)

Завантажуєм курси валют від minfin.com.ua