вологість:
тиск:
вітер:
У США схвалили перші ліки від руйнування м’язів при спінальній м’язовій атрофії
17 вересня 2026 р. 13:10
17 вересня 2026 р. 13:10
Управління з продовольства й медикаментів США схвалило препарат Isembyld — перші ліки, які запобігають втраті м’язової маси при спінальній м’язовій атрофії. Його застосовуватимуть для пацієнтів, які вже приймають терапію для компенсації пошкоджень у нервовій системі. На відміну від уже схвалених препаратів, новий націлений саме на відновлення м’язів, а не пошкоджених нервів, які мали б керувати їхнім скороченням і розслабленням.
У США схвалили перші ліки від руйнування м’язів при спінальній м’язовій атрофії. Scholar Rock
Навіщо потрібні нові ліки від атрофії?
Активною речовиною препарату Isembyld компанії Scholar Rock є антитіло апітеґромаб — воно націлюється на білок міостатин, залучений у руйнуванні м’язів. Схваленню ліків передувало їхнє клінічне випробування, у якому 188 пацієнтів зі спінальною м’язовою атрофією (СМА), які не могли самостійно рухатися чи ходити, протягом року приймали апітеґромаб в одному з двох дозувань — 10 або 20 міліграмів на кілограм маси тіла — або ж плацебо.
Усі учасники дослідження також приймали терапію, націлену на ген SMN2. Зазвичай цей ген кодує неробочу версію білка, необхідного для виживання рухових нейронів, але оскільки у людей з СМА не працює основний ген SMN1, їхній ген SMN2 модифікують для вироблення нормального білка. Однак такий підхід не відновлює м’язи, що вже почали руйнуватися через те, що людина протягом тривалого часу не могла рухати якоюсь частиною тіла.
Водночас аналіз даних 156 пацієнтів віком 2-12 років за рік після початку випробування показав, що в них значно покращилися рухові функції, порівняно з плацебо. Понад 34 відсотків пацієнтів із цієї групи отримали клінічно значуще покращення за стандартною шкалою оцінки здатності до руху, тоді як у групі плацебо цей показник становив майже 14 відсотків, тобто в понад два рази менше.
Які ще ліки застосовують від атрофії
💉 Раніше цей препарат уже випробували як допоміжну терапію ожиріння, адже він здатен запобігати втраті м’язів, коли людина худне за допомогою ін’єкцій.
💪 Препарат «Золгенсма» для генної терапії СМА, який раніше застосовували лише для малих дітей, уперше допоміг дітям від двох років і підліткам.
🤰 А дитина, матір якої почала приймати ліки від спінальної м’язової атрофії ще під час вагітності, народилася з меншими проявами хвороби й дожила вже до трьох років.
🐭 Іншу форму м’язової атрофії, хвороби Кеннеді, запропонували лікувати блокуванням тестостерону одразу після народження, адже спалах цього гормону виявився спусковим гачком хвороби.
Джерело: nauka.ua
Новини рубріки
Дивні гамма-промені розкрили прихований магнетизм у ядрах
16 вересня 2026 р. 21:37
Фізики посилили надпровідність, керуючи «порожнім» простором
16 вересня 2026 р. 21:37
Швидкі радіоспалахи показали, як галактики розгладжують космічну матерію
16 вересня 2026 р. 21:13